Un equipo de Mass General Brigham ha restaurado la audición en ratones viejos por primera vez utilizando la edición genética rAAV. Los resultados del trabajo se publicaron en la revista Molecular Therapy.

Por lo general, en el caso de una causa genética de pérdida auditiva, se ofrecen a los pacientes métodos que alivian el curso de la enfermedad: audífonos e implantes. Sin embargo, aún no ha sido posible prevenir o curar esta condición en humanos. Un área prometedora podría ser la edición genética de ciertas mutaciones. Hasta ahora, la eficacia del método se ha probado solo en animales recién nacidos con defectos de nacimiento.

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Ahora, los investigadores han demostrado que los virus adenoasociados recombinantes (rAAV), una plataforma para administrar genes saludables con virus desactivados, también se pueden aplicar a mamíferos mayores. Para ello, se utilizaron modelos de ratones viejos con una mutación que corresponde al gen humano TMPRSS3, que conduce a una pérdida auditiva progresiva. Después de la introducción de una variante saludable del gen a través de rAAV, los sujetos de prueba mostraron una recuperación constante de la audición.

Los autores creen que la terapia con virus adenoasociados recombinantes, en combinación con un implante coclear o por sí sola, puede tratar la pérdida auditiva genética. En el futuro, se planean más investigaciones para probar la tecnología en humanos e introducirla en la práctica clínica.